Científicos holandeses editaron con éxito mutaciones dañinas en el ADN mitocondrial humano utilizando un editor de bases, ofreciendo esperanza para enfermedades genéticas raras.
La investigación, publicada en *Molecular Therapy Nucleic Acids*, utilizó un editor de bases DdCBE para corregir mutaciones en células de hígado y piel relacionadas con enfermedades mitocondriales. Este avance podría revolucionar el tratamiento de estas patologías.
El equipo también probó la administración de los editores de bases como ARNm dentro de nanopartículas lipídicas, mostrando una eficacia mejorada y una toxicidad reducida. Este método podría permitir una administración más precisa de los tratamientos.