Científicos han logrado un avance significativo al desarrollar una herramienta precisa de edición genética dirigida al ADN mitocondrial, ofreciendo nuevos tratamientos potenciales para enfermedades mitocondriales como MELAS (Encefalomiopatía Mitocondrial, Acidosis Láctica y Episodios Similares a Accidentes Cerebrovasculares) [2]. Esta innovadora tecnología permite a los investigadores tanto reducir como aumentar los niveles de ADN mutado dentro de las células, proporcionando un enfoque versátil para corregir defectos genéticos en las mitocondrias, las centrales energéticas de la célula [2, 4].
El nuevo método utiliza enzimas diseñadas para atacar secuencias de ADN específicas dentro de las mitocondrias [2, 5]. Esta precisión permite a los investigadores estudiar y potencialmente tratar enfermedades complejas de manera más efectiva, allanando el camino para tratamientos personalizados para trastornos mitocondriales que actualmente carecen de opciones efectivas [2, 3].
Si bien esta herramienta de edición genética aún no está lista para uso humano, representa un avance transformador para el campo, ofreciendo una forma más confiable de corregir mutaciones únicas sin afectar otros genes mitocondriales [2, 5]. Se están realizando más investigaciones para traducir esta tecnología en terapias clínicas, ofreciendo esperanza para las personas afectadas por estas condiciones debilitantes [5, 7].