CRISPR-Cas9 elimina con éxito el cromosoma 21 extra en laboratorio, un paso hacia la investigación del síndrome de Down

Investigadores de la Universidad de Mie y la Universidad de Salud de Fujita en Japón han logrado un avance significativo al eliminar con éxito la copia extra del cromosoma 21, responsable del síndrome de Down, en cultivos celulares de laboratorio. El estudio, publicado en PNAS Nexus, utilizó la tecnología de edición genética CRISPR-Cas9 para fragmentar y eliminar el cromosoma adicional. Si bien esto marca un paso crucial, los expertos advierten que no representa una cura inmediata para el síndrome de Down. La aplicación en humanos requeriría una mayor investigación exhaustiva para garantizar la seguridad y la eficacia, teniendo en cuenta los complejos procesos biológicos influenciados por el cromosoma adicional. Los hallazgos pueden allanar el camino para terapias dirigidas a abordar afecciones específicas asociadas con el síndrome de Down, como los déficits cognitivos, y también podrían informar la investigación sobre otras afecciones genéticas que involucran cromosomas adicionales. Se necesita una evaluación adicional antes de que se puedan considerar las aplicaciones clínicas.