Un estudio de Tapas K Kundu y James Clement del JNCASR demuestra el potencial para mejorar la independencia del paciente y las capacidades de aprendizaje en el trastorno del espectro autista (TEA). Los tratamientos actuales alivian principalmente los síntomas sin abordar los fenotipos subyacentes, particularmente después del desarrollo del cerebro.
La investigación, realizada en ratones, identificó un gen reprimido en los cerebros de pacientes autistas. El equipo declaró que "en ratones con el gen syngap mutado, que se asemeja a los humanos con el gen syngap mutado (presente en pacientes autistas), la acetilación de las proteínas asociadas al ADN, las histonas o las proteínas que proporcionan soporte estructural a los cromosomas se reprime en el cerebro". La enzima epigenética responsable de esta acetilación se identifica como KAT3B o p300.
El grupo de Kundu descubrió previamente TTK21, un activador de esta enzima. La conjugación de este activador con una nanoesfera derivada de la glucosa (CSP-TTK21) y su administración a ratones autistas Syngap1 indujo la acetilación en el cerebro.
La investigación, publicada en *Aging Cell*, reveló que CSP-TTK21 restauró la función neuronal, el aprendizaje y la memoria, e indujo reorganizaciones neuronales en ratones Syngap1. Esto se observó principalmente cuando se administró después del desarrollo del cerebro, equivalente a la adolescencia en humanos.
Los investigadores afirman que "este informe no solo conecta directamente la acetilación de histonas con el autismo, por primera vez, sino que también abre una puerta muy optimista para la terapia del TEA". El estudio sugiere un nuevo enfoque terapéutico al dirigirse a las modificaciones epigenéticas en la discapacidad intelectual/TEA relacionada con Syngap1, restaurando potencialmente los déficits para mejorar la independencia del paciente.