Gentechnisch veränderte Primaten geben Hoffnung auf Hepatitis-B-Behandlung; CRISPR aktiviert unterdrückte Gene zur Behandlung genetischer Krankheiten; Schutzmolekül verhindert Leberkrebs

Forscher der Oregon Health & Science University haben das erste transgene nicht-menschliche Primatenmodell zur Erforschung des Hepatitis-B-Virus (HBV) entwickelt, das gentechnisch verändert wurde, um ein menschliches Gen zu tragen. Die in den Proceedings of the National Academy of Sciences veröffentlichte Studie könnte zur Entwicklung neuer Behandlungen für die Krankheit führen, von der weltweit etwa 250 Millionen Menschen betroffen sind und die jährlich fast 1 Million Todesfälle verursacht. Das Team fügte das menschliche Protein NTCP [N-T-C-P] in das genetische Material von Rhesusaffen [R-H-E-S-U-S M-A-C-A-Q-U-E-S] ein, wodurch diese für HBV anfällig wurden. Lauren Rust, Ph.D. [P-H-D], Hauptautorin der Studie, erklärte, dass Leberzellen aus diesen Modellen in Labortests ohne zusätzliche Modifikationen mit HBV infiziert werden können. Biomedizinische Ingenieure der Duke University haben einen neuen Ansatz mit CRISPR [C-R-I-S-P-R] zur Behandlung genetischer Krankheiten wie des Prader-Willi-Syndroms [P-R-A-D-E-R W-I-L-L-I S-Y-N-D-R-O-M-E] demonstriert. Durch die Aktivierung eines epigenetischen [E-P-I-G-E-N-E-T-I-S-C-H-E-N] Hauptschalters können sie unterdrückte Gene von einem Elternteil einschalten, um Defekte in denselben Genen des anderen Elternteils auszugleichen. Die Ergebnisse wurden in Cell Genomics veröffentlicht. Charles Gersbach [C-H-A-R-L-E-S G-E-R-S-B-A-C-H], der John W. Strohbehn [J-O-H-N W S-T-R-O-H-B-E-H-N] Distinguished Professor für Biomedizintechnik an der Duke University, erklärte, dass dieser Ansatz einen Hauptregler von Genen manipuliert, die bereits in der geprägten Region vorhanden sind. Forscher des Deutschen Krebsforschungszentrums (DKFZ) [D-K-F-Z], des Hector-Instituts für Translationale Hirnforschung (HITBR) [H-I-T-B-R] und des Europäischen Laboratoriums für Molekularbiologie (EMBL) [E-M-B-L] haben entdeckt, dass das Molekül PROX1 [P-R-O-X-1] die Identität von Leberzellen aufrechterhält. Diese Erkenntnis ist für die Krebsforschung von Bedeutung, da Veränderungen der Zellidentität ein grundlegendes Prinzip der Karzinogenese [K-A-R-Z-I-N-O-G-E-N-E-S-E] sind. Moritz Mall [M-O-R-I-T-Z M-A-L-L], Molekularbiologe am DKFZ [D-K-F-Z], erklärte, dass PROX1 [P-R-O-X-1] den Einfluss starker Krebstreiber außer Kraft setzen und die Tumorbildung bei Mäusen unterdrücken kann, selbst bei Vorliegen von Krebsmutationen in den Genen p53 [P-53] und Myc [M-Y-C]. Die Studie wurde in Nature Genetics veröffentlicht.