西班牙血友病B基因療法

西班牙維戈的阿爾瓦羅·孔克羅大學醫院已成為該國首家施行血友病B創新基因療法的公立醫療中心。 這項於2025年6月18日進行的開創性手術，代表著治療這種罕見且嚴重的遺傳性出血性疾病向前邁進了一大步。 該療法，稱為etranacogene dezaparvovec (Hemgenix)，將功能正常的凝血因子IX基因拷貝傳遞到患者體內，幫助恢復正常的血液凝固功能。 臨床試驗顯示出令人鼓舞的結果：患有嚴重和中度嚴重血友病B的患者，其凝血因子IX水平有所提高，出血事件也減少了。