科學家們開發出一種精確的基因編輯工具，靶向粒線體DNA，取得了重大突破，為粒線體疾病（如MELAS（粒線體腦肌病、乳酸酸中毒和中風樣發作））提供了潛在的新療法[2]。這項創新技術使研究人員能夠減少和增加細胞內突變DNA的水平，為糾正粒線體（細胞的能量工廠[2, 4]）中的遺傳缺陷提供了一種通用的方法。
這種新方法利用工程酶來靶向粒線體內的特定DNA序列[2, 5]。這種精確性使研究人員能夠更有效地研究和潛在地治療複雜疾病，為目前缺乏有效選擇的粒線體疾病的個性化治療鋪平了道路[2, 3]。
雖然這種基因編輯工具尚未準備好用於人體，但它代表了該領域的變革性進步，提供了一種更可靠的方法來糾正單個突變，而不會影響其他粒線體基因[2, 5]。目前正在進行進一步的研究，以將這項技術轉化為臨床療法，為受這些使人衰弱的疾病影響的個人帶來希望[5, 7]。