西班牙启动血友病B基因疗法

西班牙维戈的阿尔瓦罗·孔克罗大学医院成为该国首家实施血友病B创新基因疗法的公立医疗中心。 这项于2025年6月18日进行的开创性手术，标志着治疗这种罕见且严重的遗传性出血性疾病迈出了重要一步。 该疗法被称为etranacogene dezaparvovec (Hemgenix)，将功能正常的凝血因子IX基因拷贝传递到患者体内，帮助恢复正常的血液凝固功能。 临床试验显示出令人鼓舞的结果：患有严重和中度严重血友病B的患者，其凝血因子IX水平有所提高，出血事件也减少了。