机器学习算法PAMmla提升CRISPR-Cas9基因编辑在2025年的准确性和安全性

Edited by: MARIА Mariamarina0506

一种名为PAMmla的全新机器学习算法显著提高了CRISPR-Cas9基因编辑的准确性和可定制性[1]。PAMmla由麻省总医院布莱根的研究人员开发,通过分析数百万种CRISPR-Cas9酶变体来预测其特异性和活性[1, 4]。这一进展解决了当前Cas9系统的一个主要局限性:脱靶效应的风险,即酶切割基因组的非预期区域[1]。

PAMmla可以预测超过6400万种酶变体的功能,从而能够为特定的基因突变设计个性化的酶[1, 4]。这使得研究人员能够创建更具针对性和效率的Cas9酶版本[1]。该算法结合了高通量蛋白质工程和机器学习,以实现这种精确度[1, 4]。

PAMmla的开发代表着在为各种遗传疾病创建更安全、更有效的基因疗法方面迈出了重要一步[1, 4]。通过最大限度地减少脱靶效应并提高编辑效率,PAMmla为基因组编辑提供了一种更具可扩展性和精确性的解决方案[4, 7]。该算法现已提供给更广泛的科学界,允许研究人员将此方法应用于他们的基因编辑挑战[1]。

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