科学家们开发出一种精确的基因编辑工具，靶向线粒体DNA，取得了重大突破，为线粒体疾病（如MELAS（线粒体脑肌病、乳酸酸中毒和卒中样发作））提供了潜在的新疗法[2]。这项创新技术使研究人员能够减少和增加细胞内突变DNA的水平，为纠正线粒体（细胞的能量工厂[2, 4]）中的遗传缺陷提供了一种通用的方法。
这种新方法利用工程酶来靶向线粒体内的特定DNA序列[2, 5]。这种精确性使研究人员能够更有效地研究和潜在地治疗复杂疾病，为目前缺乏有效选择的线粒体疾病的个性化治疗铺平了道路[2, 3]。
虽然这种基因编辑工具尚未准备好用于人体，但它代表了该领域的变革性进步，提供了一种更可靠的方法来纠正单个突变，而不会影响其他线粒体基因[2, 5]。目前正在进行进一步的研究，以将这项技术转化为临床疗法，为受这些使人衰弱的疾病影响的个人带来希望[5, 7]。