Un outil révolutionnaire d'édition génique offre un nouvel espoir pour les maladies mitochondriales comme le MELAS

Edited by: Elena HealthEnergy

Des scientifiques ont réalisé une avancée significative en développant un outil d'édition génique précis ciblant l'ADN mitochondrial, offrant de nouveaux traitements potentiels pour les maladies mitochondriales telles que le MELAS (encéphalomyopathie mitochondriale, acidose lactique et épisodes pseudo-vasculaires) [2]. Cette technologie innovante permet aux chercheurs de réduire et d'augmenter les niveaux d'ADN muté dans les cellules, offrant une approche polyvalente pour corriger les défauts génétiques dans les mitochondries, les centrales énergétiques de la cellule [2, 4].

La nouvelle méthode utilise des enzymes modifiées pour cibler des séquences d'ADN spécifiques dans les mitochondries [2, 5]. Cette précision permet aux chercheurs d'étudier et de traiter potentiellement des maladies complexes plus efficacement, ouvrant la voie à des traitements personnalisés pour les troubles mitochondriaux qui manquent actuellement d'options efficaces [2, 3].

Bien que cet outil d'édition génique ne soit pas encore prêt pour une utilisation humaine, il représente une avancée transformative pour le domaine, offrant un moyen plus fiable de corriger des mutations uniques sans affecter d'autres gènes mitochondriaux [2, 5]. D'autres recherches sont en cours pour traduire cette technologie en thérapies cliniques, offrant un espoir aux personnes touchées par ces affections débilitantes [5, 7].

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