Une étude de Tapas K Kundu et James Clement du JNCASR démontre le potentiel d'amélioration de l'autonomie et des capacités d'apprentissage des patients atteints de troubles du spectre autistique (TSA). Les traitements actuels soulagent principalement les symptômes sans s'attaquer aux phénotypes sous-jacents, en particulier après le développement du cerveau.
La recherche, menée sur des souris, a identifié un gène réprimé dans le cerveau des patients autistes. L'équipe a déclaré que "chez les souris porteuses d'un gène syngap muté - qui ressemble aux humains porteurs d'un gène syngap muté (présent chez les patients autistes) - l'acétylation des protéines associées à l'ADN, des histones ou des protéines qui fournissent un support structurel aux chromosomes est réprimée dans le cerveau." L'enzyme épigénétique responsable de cette acétylation est identifiée comme KAT3B ou p300.
Le groupe de Kundu avait précédemment découvert le TTK21, un activateur de cette enzyme. La conjugaison de cet activateur avec une nanosphère dérivée du glucose (CSP-TTK21) et son administration à des souris autistes Syngap1 ont induit l'acétylation dans le cerveau.
La recherche, publiée dans *Aging Cell*, a révélé que le CSP-TTK21 restaurait la fonction neuronale, l'apprentissage et la mémoire, et induisait des réarrangements neuronaux chez les souris Syngap1. Cela a été observé principalement lorsqu'il était administré après le développement du cerveau, ce qui équivaut à l'adolescence chez l'homme.
Les chercheurs affirment que "ce rapport non seulement relie directement l'acétylation des histones à l'autisme, pour la première fois, mais ouvre également une porte très optimiste pour la thérapie des TSA." L'étude suggère une nouvelle approche thérapeutique en ciblant les modifications épigénétiques dans la déficience intellectuelle/TSA liée à Syngap1, restaurant potentiellement les déficits pour améliorer l'autonomie des patients.