Des primates génétiquement modifiés offrent un espoir pour le traitement de l'hépatite B ; CRISPR active des gènes supprimés pour traiter des maladies génétiques ; Une molécule gardienne prévient le cancer du foie

Des chercheurs de l'Oregon Health & Science University ont mis au point le premier modèle de primate non humain transgénique, génétiquement modifié pour porter un gène humain, afin d'étudier le virus de l'hépatite B (VHB). Cette découverte, publiée dans les Actes de l'Académie nationale des sciences, pourrait mener à la mise au point de nouveaux traitements pour cette maladie, qui touche environ 250 millions de personnes dans le monde et entraîne près d'un million de décès par an. L'équipe a inséré la protéine humaine NTCP [N-T-C-P] dans le matériel génétique de macaques rhésus [M-A-C-A-Q-U-E-S R-H-E-S-U-S], les rendant ainsi sensibles au VHB. Lauren Rust, Ph.D. [P-H-D], auteure principale de l'étude, a déclaré que les cellules hépatiques de ces modèles peuvent être infectées par le VHB lors de tests en laboratoire sans modifications supplémentaires. Des ingénieurs biomédicaux de l'université Duke ont démontré une nouvelle approche utilisant CRISPR [C-R-I-S-P-R] pour traiter des maladies génétiques telles que le syndrome de Prader-Willi [S-Y-N-D-R-O-M-E D-E P-R-A-D-E-R W-I-L-L-I]. En activant un commutateur épigénétique [É-P-I-G-É-N-É-T-I-Q-U-E] principal, ils peuvent activer les gènes supprimés d'un parent pour compenser les défauts des mêmes gènes de l'autre parent. Les résultats ont été publiés dans Cell Genomics. Charles Gersbach [C-H-A-R-L-E-S G-E-R-S-B-A-C-H], professeur distingué d'ingénierie biomédicale John W. Strohbehn [J-O-H-N W S-T-R-O-H-B-E-H-N] à Duke, a expliqué que cette approche manipule un contrôleur principal des gènes déjà présents dans la région imprimée. Des chercheurs du Centre allemand de recherche sur le cancer (DKFZ) [D-K-F-Z], de l'Institut Hector de recherche translationnelle sur le cerveau (HITBR) [H-I-T-B-R] et du Laboratoire européen de biologie moléculaire (EMBL) [E-M-B-L] ont découvert que la molécule PROX1 [P-R-O-X-1] maintient l'identité des cellules hépatiques. Cette découverte est importante pour la recherche sur le cancer, car les changements d'identité cellulaire sont un principe fondamental de la carcinogenèse [C-A-R-C-I-N-O-G-É-N-È-S-E]. Moritz Mall [M-O-R-I-T-Z M-A-L-L], biologiste moléculaire au DKFZ [D-K-F-Z], a déclaré que PROX1 [P-R-O-X-1] peut annuler l'influence de puissants moteurs du cancer et supprimer la formation de tumeurs chez la souris, même en présence de mutations cancéreuses dans les gènes p53 [P-53] et Myc [M-Y-C]. L'étude a été publiée dans Nature Genetics.