Niederländische Wissenschaftler haben erfolgreich schädliche Mutationen in der menschlichen mitochondrialen DNA mithilfe eines Basen-Editors bearbeitet und bieten damit Hoffnung für seltene genetische Erkrankungen.
Die in *Molecular Therapy Nucleic Acids* veröffentlichte Forschung verwendete einen DdCBE-Basen-Editor, um Mutationen in Leber- und Hautzellen zu korrigieren, die mit mitochondrialen Erkrankungen in Verbindung stehen. Dies stellt einen wichtigen Fortschritt in der Behandlung dieser Krankheiten dar.
Das Team testete auch die Verabreichung der Basen-Editoren als mRNA in Lipid-Nanopartikeln, was eine verbesserte Wirksamkeit und eine reduzierte Toxizität zeigte. Dieser Ansatz könnte die gezielte Verabreichung von Behandlungen erleichtern.