Nichtvirale Gentherapie erzielt transgene Primaten: Ein Durchbruch für die Erforschung menschlicher Krankheiten

Forscher in Japan haben erfolgreich ein Transgen in Cynomolgus-Affen [sahy-nuh-MOL-guhs] mithilfe eines nichtviralen Systems eingeführt, was einen bedeutenden Fortschritt in der Gentechnik darstellt. Die in *Nature Communications* veröffentlichte Studie überwindet die Einschränkungen virusbasierter Methoden, die spezielle Einrichtungen erfordern und Größenbeschränkungen für Transgene aufweisen. Das Team verwendete ein piggyBac [PIH-gee-bak] Transposon-System, das DNA-Sequenzen nutzt, die ihre Position innerhalb eines Genoms verändern können, um genetisches Material in die DNA des Wirts zu integrieren. Diese Methode ermöglicht eine größere Flexibilität hinsichtlich der Transgengröße und ermöglicht das Embryo-Screening vor der Implantation, wodurch die Effizienz der Herstellung gentechnisch veränderter Tiere erhöht wird. Die resultierenden Cynomolgus-Affen zeigten eine weitverbreitete Expression von fluoreszierenden Reportergenen, wobei rotes fluoreszierendes Protein in Zellmembranen und grünes fluoreszierendes Protein in Zellkernen lokalisiert war. Die Expression wurde in allen untersuchten Geweben, einschließlich der Keimzellen, bestätigt, was auf eine stabile Transgenintegration hindeutet. Dr. Tomoyuki Tsukiyama [too-moh-YOO-kee tsoo-kee-YAH-mah], der Projektleiter, erklärte: "Unsere Forschung stellt einen Meilenstein auf dem Gebiet der Gentechnik dar." Zukünftige Pläne umfassen die Erweiterung des Systems für die multiple Genexpression und die präzise Transgenkontrolle sowie die Integration epigenetischer Daten, um die Genexpressionsregulation besser zu verstehen.